12月1日，世界艾滋病日，我们才仔细考虑，为什么距HIV第一次抬起它丑陋的头颅已近30年，它仍然每年新感染约二百万成人，而且虽然花掉数百万美元和大量时间研究，对疫苗开发者们来说，该病毒仍然是难以捉摸和狡猾的。但另一条路正崭露头角：基因疗法。
星期三发表在Nature上的一篇文章，讲述了来自帕萨迪纳加州理工大学的病毒学家、艾滋病毒学者、诺贝尔奖获得者David Baltimore和他的同事，如何将一段基因插入易感人类HIV病毒的实验小鼠腿部肌肉中，从而使其产生大范围抗体以保护它们免受HIV侵害。
基因治疗方法发展到临床使用仍然有一段相当长的路要走，但这是一个开始。实际上，这已经不是开始，因为之前在猴子身上做过同样的实验。2009年，宾夕法尼亚州费城儿童医院的研究者们证明基因疗法在防治人猿免疫缺陷病毒（与HIV类似，但感染猴子）传播中得有效性时，首先提出用基因疗法防治HIV是可能的。
两支科研队伍目前都计划在人体上检验这种方法。
虽然用基因疗法防治传染性疾病而不是遗传性疾病有些极端，但如果这种方法起作用，同时我们还没有研制出疫苗的话，这可能就是一种有效的选择，前提是这种方法是安全的。
那为什么找到一个有效的疫苗如此困难？科学家们并不是没有尝试。实际上，2009年，科学家们几乎已经成功了，当时泰国的一个大实验证明了一种实验疫苗保护了三分之一感染HIV病毒的人群。但三分之一仍不足以阻止HIV在普遍人群中得传播。所以目前科学家们回到“绘图板”上试着改进这种疫苗。
对疫苗研究者来说，HIV之所以如此难以控制，是因为你必须用灭活病毒的全部或者部分来引起免疫反应从而使抗体蛋白清除真正活着的病毒。但HIV是个狡猾的角色：它设法把抗体蛋白最容易识别的抓手隐藏和伪装起来（如果你愿意可以说它把它的把手藏了起来）。
科学家们正在努力找到至少一种分子能使免疫系统反应提供一系列广泛的抗体蛋白质能发现各种不同的变异HIV的把手:但这个挑战证明是非常困难的。一方面他们已经发现了广泛的抗体对HIV起作用,但另一方面,他们不能使免疫系统产生对所有HIV作用的反应。
基因治疗的风险是一旦你插入了基因,如果出了错,开始产生你没有想到的副作用时,你怎么把它换掉?所以这条路的下游需要谨慎乐观的态度。
在Nature的这篇文章中，已退休的校长Baltimore和加州理工学院的生物学教授Robert Andrews Millikan以及他们的同事们，描述了如何防治艾滋病的基因治疗方法,他们称之为“矢量免疫预防”,或者“VIP”
小鼠不是自然易感HIV病毒的,所以研究者们使用携带人类免疫细胞可以感染HIV病毒的小鼠。(HIV破坏摧毁并入侵宿主细胞,与它们的DNA融合,然后重排以帮助病毒复制和传播)。
为了插入基因, Baltimore和他的团队使用了一种腺伴随病毒(AAV),一种广泛用于基因治疗试验的小而无害的病毒,作为载体传递基因指导其产生广泛的抗体。
他们注射AAV使其有效的负荷在人化的小鼠腿部肌肉内,发现肌肉细胞的抗体泵入小鼠的血流中。
