最近被美国FDA批准用于治疗对Methothexate治疗无响应的中到重度类风湿关节炎（RA）药物Tofacitinib，在那些对前期生物治疗不佳的患者中有效。对该药治疗的反应在一项为期2年的研究中一直持续。来自柏林Charite大学医院的首要研究者G.R. Burmester博士在2012年ACR上报告了该研究的结果。
Burmester博士说：“我们观察到Tofacitinb治疗后，患者在症状及体征、机体功能、患者自述治疗结果方面的改善方面，结果非常一致，且并不因患者是否对之前用过的1或2种TNF抑制剂具有完全应答。在本次试验期间未发现新的安全性问题。”在去年的ACR年度会议上，他报告了其对399名对TNF抑制剂反应不佳的患者进行Tofacitinib治疗的结果。今年他报告了对614名对TNF抑制剂反应不佳的患者进行Tofacitinib治疗24月的合并分析结果，这些患者都参与了2期和3期临床试验。
报告中说，用ACR20/50/70量表来衡量，在3个月时，5mg和10mg Tofacitinib治疗效果均优于安慰剂对照。另外，他们还用同样的模式来观察了之前的1、2或3种TNF抑制剂是否对患者治疗失败。在3个月时，两个剂量的Tofacitinib治疗组的患者自诉机体功能（通过健康评估调查表-残疾指数量表（HAQ-DI）评估）、身体疼痛（SF-36）及疲劳（FACIT）情况均比安慰剂对照组好，且差异具有统计学意义。
为了分析两项3期临床试验及3想长期开放性研究中该药的长期疗效，研究者们将tofacitinib两个剂量组的资料进行了合并。但并不是所有患者都完成了24月的治疗。不过，根据疾病活动性评分量表（DAS）-28对复发进行评估，认为ACR20/50/70反应情况可持续超过24月。
“根据DAS量表评估，认为在大约40%的难治性患者中实现了疾病活动性较低。这从临床角度来看是非常引人注目的。”Burmester博士说。对患者自诉的3个方面的结果（HAQ-DI, SF-36, and FACIT）的反应也都认为Tofacitinib更好，且在第24月时具有一致性。
根据来自梅奥诊所的Eric L. Matteson博士的观点，认为Tofacitinib具有两个优点：它是一种具有全新生物化学机制的JAK抑制剂，且是通过口服给药的。他认为，“这两个特点对于医生和患者都具有吸引力。临床试验并不代表大多数RA患者的情况，因为临床试验有很多的排除因素。Tofacitinib是否能在临床实践中应用，取决于其有效性及安全性……一开始，Tofacitinib将会被用于哪些生物治疗失败的患者身上。”Tofacitinib的作用机制与当前被批准的5中TNF抑制剂均不同，且它是一种口服药，这会吸引起风湿病学家的兴趣。
价格结构也非常重要。Matteson博士指出：“我的感觉是，它将会于当前可用的生物制剂价格类似，非常昂贵。Tofacitinib在初期的试验中看起来不错。我们还需要一些常规的临床实践，以了解其对中到重度RA患者的治疗效果。”
