激素是治疗风湿性多肌痛（PMR）的基础用药，但可以导致不良反应。一项前瞻性开放性研究评价了托珠单抗作为风湿性多肌痛一线治疗的疗效和安全性。
该研究纳入 20 例患者，均符合 Chuang's 风湿性多肌痛标准，病程在 12 个月以内，疾病活动性评分（PMR-AS）>10，每例患者均接受三次托珠单抗注射，每次间隔 4 周，在此期间不应用激素，从 12 周开始口服强的松至 24 周（0.15 mg/kg PMR-AS ≤ 10 ；>10 分者 0.30 mg/kg）。主要研究终点是 12 周时 PMR-AS ≤ 10 患者的比例。
结果显示基线时 PMR-AS 中位数为 36.6。12 周时，所有患者均为 PMR-AS ≤ 10 ，并接受小剂量强的松治疗。12 周和 24 周时 PMR-AS 中位数分别为 4.5 和 0.95。所有患者均不需要补救治疗。PET-CT 显示明显改善。最常见的不良反应为一过性中性粒细胞减少和白细胞减少；一例患者因为白细胞减少而推迟了第二次托珠单抗输注。
该研究显示托珠单抗单药治疗对新发风湿性多肌痛患者有效，但尚需要随机对照研究进一步验证。
翻译：北京大学第三医院风湿免疫科 赵金霞
引自：Devauchelle-Pensec V, Berthelot JM, Cornec D, et al. Efficacy of first-line tocilizumab therapy in early polymyalgia rheumatica: a prospective longitudinal study.Ann Rheum Dis. 2016 Feb 29.
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