11 月 29 日，上海罗氏制药有限公司宣布，根据国家食品药品监督管理总局药品审评中新的技术审评结果，罗氏集团旗下治疗关节炎的生物制剂雅美罗®又有一个新的适应证「全身型幼年特发性关节炎」（以下简称 sJIA），获得免三期临床试验优先批准。雅美罗®由此成为了中国目前首个获批用于治疗 sJIA 的生物制剂。
北京儿童医院李彩凤教授、北京协和医院宋红梅教授、深圳儿童医院李永柏教授与罗氏制药副总裁段炼先生、隆伟利女士共同与北京爱艺思少儿艺术团小朋友们启动雅美罗sJIA新适应证上市
中国 sJIA 患儿诊疗现状不容乐观
全身型幼年特发性关节炎（sJIA）是一种自身免疫性疾病，是幼年特发性关节炎（JIA）中最严重的一种亚型，严重影响儿童的生长发育，致残率和死亡率都很高。sJIA 一般在 16 岁前发病，发病高峰集中在 5-7 岁。
我国目前约有 15000 名 sJIA 患儿，男性患儿发病率高于女性患儿。其发病率约为万分之一，参照国际标准，属于罕见病。sJIA 具体发病原因尚不明确，遗传、感染、自身免疫等原因都可能导致 sJIA，目前在国内尚无有效治疗药物。
典型的 sJIA 表现为发热、皮疹及关节炎三联征，并常常有全身多系统多脏器受累。
据北京儿童医院李彩凤教授介绍：「sJIA 的诊断主要为临床诊断，目前无特异性客观指标帮助诊断，而且其临床表现也无特异性，容易与许多发热性疾病混淆，所以往往容易误诊及漏诊。另一方面，部分 sJIA 患者治疗非常困难，需要较长时间或反复应用肾上腺皮质激素来控制炎症，药物的副作用较大但疾病却不能完全有效控制，在某些情况下可能发生巨噬细胞活化综合征的并发症，从而会危及生命。所以是一种可以致残甚至致命的疾病，给患儿和家庭都带来很大的痛苦。」
据了解，由于缺乏国外已普遍使用的生物制剂，目前我国针对 sJIA 的医疗手段以 NSAIDs、激素类药物为主，但长期使用激素会给患儿造成诸多不良后果，如生长发育缓慢、肥胖、高血压、骨质疏松、消化道出血、糖尿病等。
专家呼吁将 sJIA 生物制剂纳入医保
作为白介素 6 受体（IL-6R）单克隆抗体，雅美罗®是全球首个获批治疗 sJIA 的生物制剂。自 2008 年以来，雅美罗®sJIA 适应证已分别在日本、美国和欧洲相继上市。
北京协和医院宋红梅教授表示：「当前在发达国家使用生物制剂治疗 sJIA 已经较为普遍，在全球关键性研究 Tender 中，大量临床数据充分证实雅美罗®在 sJIA 患儿中的效果和安全情况。雅美罗®sJIA 适应证获批后，下一步医学界应该进一步规范对 sJIA 的诊治，切实帮助患儿减轻病痛。」
在探讨 sJIA 在中国的治疗现状和未来时，很多专家呼吁，为了切实让患儿都能够得到有效治疗，建议国家考虑将治疗 sJIA 生物制剂纳入医保名录。
免注册临床先批让患儿提前四年看到希望
据了解，本次雅美罗®sJIA 适应证能够获得国家食品药品监督管理总局的优先审评程序，并免除中国 III 期注册临床研究，就是国家食品药品监督管理总局针对儿童用药严重缺乏，积极配合国家现行政策，鼓励增加儿童用药品种的成果。在国家、政府、医生及企业的各方努力下，雅美罗®sJIA 适应证终获免注册临床试验先批上市，为中国 sJIA 患儿带来福音。
深圳儿童医院李永柏教授表示：「此次国家食药监总局对 sJIA 药品的免三期临床试验优先审批，让雅美罗®sJIA 新适应证上市至少提前了 4 年。这个决策切实考虑到了患者和医生的迫切需求，彰显了我国药品审批流程的巨大进步，也让我们对国家医药卫生体制的改革更加充满信心。」
据介绍，雅美罗®将是中国目前唯一获批治疗 sJIA 的生物制剂。上海罗氏制药有限公司总经理周虹女士表示：「努力争取雅美罗®sJIA 新适应证在中国上市体现了罗氏『患者为先』的理念，雅美罗®sJIA 在中国通过先批上市后，罗氏还会通过跟广大医院的合作，获取更多的临床数据，进一步指导雅美罗在中国 sJIA 患者的临床实践，惠及更多中国 sJIA 患儿。」
注：根据中华医学会标准化规范化小组、全国科技名词委、《科技术语研究》杂志等多个相关权威机构的规范与文献，「适应症」应为「适应证」。
