儿童系统性红斑狼疮（cSLE）是一种慢性复发性自身免疫病，累及多器官且死亡率高。免疫性血小板减少症（AITP）和自身免疫性溶血性贫血（AIHA）是cSLE常见的血液学表现。常规的糖皮质激素治疗或静脉注射免疫球蛋白对于此类血细胞减少症效果甚微。cSLE所引起的AITP和AIHA多与B细胞和多种自身抗体有关。耗竭CD20阳性的B细胞是利妥昔单抗靶向治疗的原理；利妥昔单抗还可以有效治疗B细胞性淋巴瘤。
来自加拿大儿童医院风湿科的Olfat教授对使用了10年利妥昔单抗的cSLE患者进行了研究，分析患者对于利妥昔单抗的反应速率以及耐久性，并评估该药的安全性，结果发表在近期LUPUS上。
研究者进行了一项单中心回顾性队列研究，纳入2003年至2013年间使用利妥昔单抗治疗cSLE伴发的难治性AITP或AIHA的患者。完全有效（CR）的标准为：AITP患者的血小板计数大于100×109/L，AIHA患者的血红蛋白浓度大于等于120g/L，B细胞耗竭时需免疫表型为CD20的B细胞数目小于1%。疾病复发的诊断标准为患者的血小板不能维持在30×109/L以上，或贫血患者血红蛋白降低到110g/L以下。记录患者从使用利妥昔单抗到获得CR的时间，并记录患者使用利妥昔单抗后发展为暂时性或持久性低丙种球蛋白血症的比例。
研究结果共纳入2003-2012年间的398例cSLE患者。其中有24例（6％）存在难治性血细胞减少且接受利妥昔单抗治疗，16例（67％）为AITP，5例（21％）为AIHA，3例（13％）患者同时存在AITP和AIHA。
从诊为AITP到接受利妥昔单抗治疗的中位时间（取四分卫距的中位数（IQR））为16个月（7-27个月），而AIHA的中位（IQR）时间为10个月（2-29个月）。
经过第一疗程达到CR的中位时间（IQR）为48天（14-103天），只有1例患者无效。有5例患者（21％）在22个月时（15-27个月）出现一处或多处皮肤红肿。输液反应罕见，有1例患者感染带状疱疹住院治疗。4例在使用第一疗程利妥昔单抗之前就存在低IgG的患者中有3例发展成为持续性低丙种球蛋白血症，且需要静脉输注免疫球蛋白。
研究认为，利妥昔单抗对于治疗cSLE难治性AITP和/或AIHA具有良好的耐受性，安全性和持久性。但应警惕患者发展成为持续性低丙种球蛋白血症的风险。
