巨细胞动脉炎是一种累及大、中动脉的免疫介导性疾病,50 岁以上的人群多发。糖皮质激素是目前主要的治疗方法,然而糖皮质激素虽然可防治严重血管并发症的发生,但很大程度上激素的应用也与发病率、死亡率密切相关。
托珠单抗是一种抗白介素-6 受体的人单克隆抗体,是全球首个针对 IL-6 受体的人源化单克隆抗体,2013 年底正式于我国上市,主要用于类风湿关节炎的治疗,有研究显示托珠单抗与巨细胞动脉炎的快速诱导和维持缓解也有一定的联系。
近期 Nature Reviews Rheumatology 研究热点栏目对血管炎综合征的当前热点研究进行了简述,选摘了瑞士伯尔尼大学附属医院 Villiger 博士等对托珠单抗(Tocilizumab)治疗巨细胞动脉炎(GCA)效果的随机对照试验。
该研究是一项单中心 2 期随机对照试验,共纳入 23 名新发巨细胞动脉炎患者和 7 名复发的 GCA 患者,将所有研究对象以 2:1 的比例随机分为托珠单抗组或安慰剂组,除对照药物外,两组均同时口服逐渐减量的泼尼松龙片,起始剂量均为 1 mg/kg。第 12 周时,托珠单抗组中 17 名患者(85%)症状完全缓解,而安慰剂组仅有 4 名患者(40%)达到症状完全缓解状态。
研究表明,无论在诱导缓解还是在维持治疗上,托珠单抗联合糖皮质激素治疗巨细胞动脉炎疗效均较单用糖皮质激素好。
该研究是首个证实托珠单抗治疗巨细胞动脉炎有效的试验研究。然而,托珠单抗组共有 7 名患者(35%)出现严重不良反应,同时安慰剂组亦有 5 名患者(50%)发生严重不良反应。托珠单抗对巨细胞动脉炎的疗效仍有待大规模随机对照试验研究进一步探讨完善。