特发性炎症性肌病是一后天形成的异质性系统性结缔组织病,包括多肌炎(PM),成人皮肌炎(DM),幼年肌炎(主要为幼年DM),肿瘤及其他结缔组织病相关肌炎,以及包涵体肌炎(IBM)。
来自宾夕法尼亚州匹兹堡大学的Rohit Aggarwal博士等人进行了一项利妥昔单抗治疗难治性肌炎的队列研究,用以分析利妥昔单抗有效性的临床及实验室预测指标。研究发现,难治性肌炎患者如存在抗合成酶抗体或抗Mi-2抗体阳性、幼年起病的DM、较低的疾病损伤等特征,通过利妥昔单抗治疗可能获得临床改善。该研究结果发表于2013年3月的ARTHRITIS & RHEUMATOLOGY杂志上。
研究者分析了195例肌炎患者的数据(75例为成人多肌炎[PM],72例为成人皮肌炎[DM],48例为幼年DM)。以下6条病情活动度核心条款中如有≥3条达到20%改善,则被定义为临床改善:1)医师对病情活动度的整体评估,2)患者/家长对病情活动度的整体评估,3)肌力测试,4)躯体功能,5)肌酶,6)肌肉病变以外的病情活动度。
研究者同时对以下基线变量的改善情况进行了相关性分析:肌炎的临床亚组,人口统计数据,肌炎的损伤情况,临床及实验室指标,核心条款,利妥昔单抗治疗,肌炎自身抗体(抗合成酶抗体,抗Mi-2抗体,抗信号识别颗粒抗体,抗转录中介因子1γ[TIF-1γ],抗MJ抗体,其他自身抗体,自身抗体阴性)。所有变量与病情改善之间相关性的单变量评估采用事件发生时间分析法进行研究。患者预测指标与病情改善之间的相关性采用多变量时间依赖性比例风险模型进行分析。
在最终的多变量模型中发现,对比自身抗体阴性,当抗合成酶抗体、抗Mi-2抗体或其他自身抗体阳性时,患者达到病情改善的时间更短。较低的医师对损害的整体评估、幼年DM也同样是病情改善的预测因子。利妥昔单抗治疗不影响上述变量与病情改善之间的相关性。
本研究提示,难治性肌炎患者如存在抗合成酶抗体或抗Mi-2抗体阳性、幼年起病的DM、较低的疾病损伤等特征,通过利妥昔单抗治疗可能获得临床改善。